Çığır açan gen terapisi Alzheimer tedavisi için umut veriyor

Bilim

Çığır açan gen terapisi Alzheimer tedavisi için umut veriyor

UC San Diego’da geliştirilen yeni bir gen tedavisi, hafızayı ve bilişsel işlevi korumak için beyin hücrelerini yeniden programlayarak Alzheimer tedavisinde çığır açabilir ve böylece semptomları yönetmek yerine hastalığı kaynağında ele alabilir.

10 Temmuz 2025, Perşembe

California Üniversitesi San Diego Tıp Fakültesi'ndeki araştırmacılar, beyni hasardan korumaya ve bilişsel işlevi korumaya yardımcı olabilecek Alzheimer hastalığı için bir gen terapisi geliştirdiler. Beyindeki sağlıksız protein birikimlerini hedef alan mevcut Alzheimer tedavilerinin aksine, yeni yaklaşım beyin hücrelerinin davranışlarını etkileyerek Alzheimer hastalığının temel nedenini ele almaya yardımcı olabilir.

Alzheimer hastalığı dünya çapında milyonlarca insanı etkiler ve beyinde anormal proteinler biriktiğinde ortaya çıkar, beyin hücrelerinin ölümüne ve bilişsel işlev ve hafızada düşüşe yol açar. Mevcut tedaviler Alzheimer semptomlarını yönetebilirken, yeni gen terapisi hastalığın ilerlemesini durdurmayı veya hatta tersine çevirmeyi amaçlamaktadır.

Fareleri inceleyen araştırmacılar, hastalığın semptomatik evresinde tedavinin verilmesinin, Alzheimer hastalarında sıklıkla bozulan bilişsel işlevin kritik bir yönü olan hipokampüse bağlı hafızayı koruduğunu buldular. Aynı yaştaki sağlıklı farelerle karşılaştırıldığında, tedavi edilen fareler benzer bir gen ifadesi örüntüsüne sahipti ve bu da tedavinin hastalıklı hücrelerin davranışlarını değiştirerek onları daha sağlıklı bir duruma getirme potansiyeline sahip olduğunu gösteriyor.

Bu bulguların insan klinik çalışmalarına dönüştürülmesi için daha fazla çalışmaya ihtiyaç duyulsa da gen terapisi, bilişsel gerilemeyi hafifletmek ve beyin sağlığını desteklemek için benzersiz ve umut verici bir yaklaşım sunuyor.

Signal Transduction and Targeted Therapy'de yayınlanan çalışma, kıdemli yazar UC San Diego Tıp Fakültesi'nde anestezi profesörü ve Gaziler İşleri araştırma kariyer bilimcisi olan Brian Head, Ph.D. ve yardımcı kıdemli yazar UC San Diego Tıp Fakültesi'nde anestezi yardımcı doçenti olan Shanshan Wang, MD Ph.D. tarafından yönetildi. Gen terapisi teknolojisi UC San Diego tarafından 2021'de Eikonoklastes Therapeutics'e lisanslandı. Eikonoklastes'e FDA tarafından Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için patentli gen terapisinin kullanımı için Yetim İlaç Tanımı (ODD) verildi.

Yazar: Bassma Bouanani

Kaynakça: https://www.lab-worldwide.com/breakthrough-gene-therapy-alzheimers-uc-san-diego-a-ab6c98a98ef0f951a7340424c816f73f/?cmp=nl-7c5bdf28-1273-4b67-bbe4-e81d6786465e&uuid=C41F396B-9F8E-4445-B08C-D79CADEF931F