Labmedya - Laboratuvar ve Sağlık Gazetesi

Guillain-Barré sendromunda bağışıklık sistemi, çoğunlukla bir enfeksiyonun ardından kontrolden çıkarak vücudun çevresel sinir sistemini dış bir tehditmiş gibi algılar ve yok etmeye başlar. "Tanruprubart" olarak adlandırılan bu yeni nesil monoklonal antikor tedavisi, işte bu yıkıcı süreci doğrudan hedef alıyor. İlaç, kanda bulunan ve bağışıklık sisteminin "klasik kompleman yolu" adı verilen spesifik bir kolunu tetikleyen C1q adlı proteini bloke ederek çalışıyor. Daha basit bir ifadeyle; bağışıklık sisteminin sinirlere saldırmasına neden olan hatalı komut mekanizmasını adeta bir elektrik düğmesi gibi anında kapatıyor.

Günümüzde Guillain-Barré sendromunu tamamen iyileştiren doğrudan bir ilaç bulunmuyor; mevcut standart tedaviler genellikle kan plazması değişimi (plazmaferez) gibi dolaylı yollarla antikorları temizlemeyi ve hasarı yavaşlatmayı amaçlıyor. Ancak bağışıklık sisteminin sadece hatalı çalışan bölümünü susturan bu yeni ilaç, hastalığın ilerleyişini doğrudan hücresel düzeyde durdurma potansiyeli taşıdığı için nöroloji literatüründe bir ilk olarak kabul ediliyor. Uzmanlara göre bu hedefe yönelik müdahale, hastaların kalıcı kas güçsüzlüğü ve solunum yetmezliği gibi hayati risklerle karşılaşmasını büyük oranda engelleyebilir.

Eğer onay süreci planlandığı gibi ilerlerse, ilaç 2027 yılı itibarıyla dünya genelindeki hastaların erişimine sunulabilecek. Bu büyük bilimsel atılımın, yalnızca Guillain-Barré sendromu hastaları için değil, bağışıklık sisteminin yanlışlıkla kendi dokularına saldırdığı diğer tehlikeli nörolojik hastalıkların tedavisi için de yepyeni bir tıbbi dönemi başlatması öngörülüyo

Kaynak: https://www.newscientist.com/article/2582376-first-targeted-treatment-for-guillain-barre-syndrome-nears-approval/