Labmedya - Laboratuvar ve Sağlık Gazetesi

Dünya genelinde milyonlarca insan, kornea hasarına bağlı görme kaybı yaşıyor ve uygun bir donör (bağışçı) bulabilmek için yıllarca beklemek zorunda kalıyor. Ancak Osaka Üniversitesi'nden oftalmolog Kohji Nishida liderliğindeki araştırma ekibi, bu sorunu kökünden çözebilecek bir yöntem geliştirdi. Dünyanın en saygın tıp dergilerinden The Lancet'te yayınlanan çalışma, kök hücre tedavisinin güvenli ve etkili olduğunu kanıtlayan ilk büyük klinik denemelerden biri olarak tarihe geçti.

Sorun: Limbal Kök Hücre Yetmezliği (LSCD)

Gözün en dıştaki şeffaf tabakası olan kornea, kendini yenilemek için "limbal kök hücrelere" ihtiyaç duyar. Ancak travma, kimyasal yanıklar veya bazı otoimmün hastalıklar nedeniyle bu hücreler öldüğünde, Limbal Kök Hücre Yetmezliği (LSCD) adı verilen durum ortaya çıkar.

Bu hastalığa sahip kişilerde kornea bulanıklaşır, yüzeyi bozulur ve ciddi ağrılarla birlikte körlük gelişir. Bugüne kadar tek çare, ölü donörlerden alınan kornea nakliydi. Ancak bu yöntem iki büyük risk taşıyordu:

1. Vücudun dokuyu reddetme ihtimali (bağışıklık sistemi saldırısı).

2. Küresel çapta yaşanan ciddi kornea bağışçısı eksikliği.

Çözüm: Laboratuvarda Üretilen "Yedek Göz Dokusu"

Japon araştırmacılar, bu riskleri ortadan kaldırmak için "İndüklenmiş Pluripotent Kök Hücre" (iPS) teknolojisini kullandı. Nobel ödüllü bu teknoloji sayesinde süreç şöyle işledi:

1. Sağlıklı bir bağışçıdan kan hücreleri alındı.

2. Bu hücreler laboratuvarda genetik olarak yeniden programlanarak, vücuttaki her türlü hücreye dönüşebilme yeteneğine sahip "iPS kök hücrelerine" çevrildi.

3. Elde edilen kök hücreler, özel bir yöntemle yönlendirilerek şeffaf, incecik kornea epitel hücresi tabakalarına dönüştürüldü.

4. Ortaya çıkan bu yapay dokular, hastaların hasarlı kornealarının üzerine, skar (yara) dokusu temizlendikten sonra yerleştirildi.

Bu yöntemin en büyük avantajı, "hazır giyim" (off-the-shelf) mantığıyla çalışmasıydı. Yani hastanın kendi hücresini alıp aylarca beklemek yerine, önceden üretilip stoklanmış, HLA uyumu (doku uyumu) olmayan genel donör hücreleri kullanıldı ve buna rağmen başarı sağlandı.

Klinik Sonuçlar: 4 Hastada Mucizevi İyileşme

Haziran 2019 ile Kasım 2020 arasında gerçekleştirilen bu öncü çalışmaya, yaşları 39 ile 72 arasında değişen iki kadın ve iki erkek hasta katıldı. Hastaların hepsinde her iki gözde de görme kaybı vardı.

Nakil operasyonundan sonra hastalar iki yıl boyunca yakından takip edildi. Sonuçlar bilim dünyasında heyecan yarattı:

• Görme Yetisi: Dört hastanın tamamında görme keskinliğinde anında iyileşme kaydedildi. Üç hastanın görme yetisi bir yılın sonunda "günlük yaşamı rahatça sürdürebilecek" seviyede kalıcı hale geldi. Sadece bir hastada hafif bir gerileme görüldü ancak onda da ciddi bir komplikasyon yaşanmadı.

• Güvenlik: iPS hücreleriyle ilgili en büyük korku olan "tümör oluşumu" (kök hücrelerin kontrolsüz çoğalarak kanserleşmesi) hiçbir hastada gözlenmedi.

• Doku Reddi: Hastalara bağışıklık baskılayıcı ilaçlar (kortizon vb.) sadece düşük dozda verildi ve buna rağmen hiçbir hastada doku reddi yaşanmadı.

Gelecek İçin Ne Anlama Geliyor?

Bu çalışma, sadece göz hastalıkları için değil, tıbbın geleceği için bir dönüm noktası kabul ediliyor. Araştırmanın lideri Kohji Nishida, bu yöntemin standart bir tedavi haline gelmesi için daha geniş çaplı klinik deneylere (Faz 3 çalışmaları) başlayacaklarını duyurdu.

Eğer süreç planlandığı gibi giderse, önümüzdeki 5-10 yıl içinde kornea nakli bekleyen hastalar için "donör listesi" kavramı tarihe karışabilir. Hastaneler, dondurucularında sakladıkları yapay korneaları ihtiyaç anında çıkarıp hastalara naklederek körlüğü dakikalar içinde tedavi edebilir hale gelecek.

Kaynakça:

TheLancet.com

nei.nih.gov