Labmedya - Laboratuvar ve Sağlık Gazetesi

Sonuçlar, tedavinin güvenliği ve potansiyel etkinliği konusunda umut verici işaretler ortaya koydu.

Minnesota Üniversitesi’ndeki araştırmacılar, bağışıklık sisteminin ileri gastrointestinal (GI) kanserlerle savaşmasına yardımcı olmak için bir Crispr/Cas9 gen düzenleme tekniğini test eden ilk insan klinik denemesini tamamladı. Lancet Oncology’de yakın zamanda yayınlanan sonuçlar, tedavinin güvenliği ve potansiyel etkinliği konusunda cesaret verici işaretler gösteriyor.

Minnesota Üniversitesi Tıp Fakültesi, Masonic Kanser Merkezi ve M Health Fairview’da gastrointestinal onkolog ve denemenin klinik baş araştırmacısı olan Dr. Emil Lou, « Kansere neden olan genomik itici güçleri ve diğer faktörleri anlamada çok sayıda ilerleme kaydedilmesine rağmen, birkaç istisna dışında, evre IV kolorektal kanser büyük ölçüde tedavi edilemez bir hastalık olmaya devam ediyor » dedi. « Bu deneme, araştırma laboratuvarlarımızdan kliniğe yeni bir yaklaşım getiriyor ve ileri evre hastalığı olan hastalarda sonuçları iyileştirme potansiyeli gösteriyor. » Çalışmada araştırmacılar, tümör infiltre eden lenfositler (TIL’ler) adı verilen bir bağışıklık hücresi türünü değiştirmek için Crispr/Cas9 gen düzenlemesini kullandılar. Araştırmacılar, CISH adı verilen bir geni devre dışı bırakarak, değiştirilmiş TIL’lerin kanser hücrelerini daha iyi tanıyıp saldırabildiğini buldular.

Tedavi 12 yüksek derecede metastatik, son evre hastada test edildi ve gen düzenlemesinden kaynaklanan ciddi yan etkiler olmadan genel olarak güvenli olduğu bulundu. Denemedeki birkaç hastada kanserlerinin büyümesi durdu ve bir hastada tam yanıt görüldü, yani bu hastada metastatik tümörler birkaç ay içinde kayboldu ve iki yıldan uzun süredir geri dönmedi. “CISH’in T hücrelerinin tümörleri tanımasını ve ortadan kaldırmasını engelleyen önemli bir faktör olduğuna inanıyoruz,” diyor Minnesota Tıp Fakültesi’nde doçent, Masonik Kanser Merkezi araştırmacısı ve Genom Mühendisliği Merkezi eş direktörü Dr. Branden Moriarity. “Hücrenin içinde etki ettiği için geleneksel yöntemlerle engellenemedi, bu yüzden Crispr tabanlı genetik mühendisliğine yöneldik.”

Sürekli doz gerektiren diğer kanser tedavilerinin aksine, bu gen düzenlemesi kalıcıdır ve en başından itibaren T hücrelerine yerleştirilir. Minnesota Üniversitesi Tıp Fakültesi’nde doçent ve Masonik Kanser Merkezi araştırmacısı olan Beau Webber, Ph.D., « Gen düzenleme yaklaşımımızla, kontrol noktası inhibisyonu tek adımda gerçekleştiriliyor ve T hücrelerine kalıcı olarak yerleştiriliyor » dedi.

Araştırma ekibi, herhangi bir olumsuz yan etki olmaksızın 10 milyardan fazla tasarlanmış TIL teslim ederek, daha önce hiç yapılmamış bir şekilde, klinik olarak uyumlu bir ortamda laboratuvarda çok sayıda TIL yetiştirme olanağından ödün vermeden genetik olarak tasarlanmış TIL’in uygulanabilirliğini kanıtladı. Sonuçlar ümit verici olsa da, süreç maliyetli ve karmaşık olmaya devam ediyor. Üretimi kolaylaştırmak ve terapinin tam yanıt veren hastada neden bu kadar etkili çalıştığını daha iyi anlamak için çalışmalar devam ediyor ve böylece gelecekteki denemelerde yaklaşım iyileştirilebiliyor.

Yazar: Bassma Bouanani

Kaynakça: https://www.lab-worldwide.com/new-gene-editing-therapy-has-the-potential-to-fight-advanced-gi-cancers-a-eff4c66aca58807be64dd6e3b0cbb124/